25mar2020

Casa Hunter – Solidariedade

O Projeto

Vivemos um momento singular. No dia 13 de março de 2020, a Organização Mundial de Saúde (OMS) decretou o estado de pandemia por conta do crescimento exponencial dos casos de contaminação pelo COVID-19. O coronavírus é uma realidade e tem desafiado os Sistemas de Saúde em todo o mundo. Conforme amplamente divulgado, planos de contingência vêm sendo preparados por todas as empresas para contribuir com a redução da contaminação pelo vírus.

Diante da eminente possibilidade de escassez no Brasil, com casos já observados em algumas unidades da federação (São Paulo, Rio de Janeiro, Brasília – DF, entre outras), a CASA HUNTER – Associação Brasileira dos Portadores da Doença de Hunter e Outras Doenças Raras, o INSTITUTO ROSANGELA MORO e TOMÉ ABDUCH, resolveram reunir esforços e apresentar um projeto de confecção em caráter emergencial de Equipamentos de Proteção Individual (EPI), que serão distribuídos de forma GRATUITA aos serviços de atendimento de pacientes suspeitos e confirmados pelo COVID-19.

16mar2020

Carta Aberta Febrararas

São Paulo, 15 de março de 2020

Caros(as) senhores(as),

No último mês, testemunhamos o avanço desta epidemia, o crescente número de mortes e casos ao redor do planeta, até a consequente constatação pela Organização Mundial da Saúde (OMS) há quatro dias, de que enfrentamos uma pandemia, isto é, o avanço em grande escala de uma enfermidade contagiosa. Desde então, acompanhamos com atenção cada passo tomado pela administração pública.

Hoje, diante da confirmação de mais de 450 casos na América Latina, da decisão da Argentina de suspender os voos da Europa e do fechamento da fronteira da Colômbia para a Venezuela, nós, integrantes da Febrararas, em nome dos raros e de todos os brasileiros, gostaríamos de nos dirigir ao Governo e ressaltar nossa apreensão. Além dos Estados Unidos, oito países da Europa optaram por fechar suas fronteiras para estrangeiros.

Neste momento, somamos mais de 150 mil casos de coronavírus em todo mundo.

Entendemos que o fechamento das fronteiras às nações com maior incidência do problema tornou-se uma questão de primeira importância, não só para defender os cidadãos brasileiros, mas o próprio planeta, ao evitar que a disseminação desta doença afete um número ainda maior de pessoas em todo mundo. Do mesmo modo, solicitamos a antecipação das férias escolares em todo território, ampliando a rede de proteção aos menores, que, assim, poderão entrar em contato com seus familiares idosos sem oferecer maior risco.

Pleiteamos ainda que sejam assegurados, em caráter de prioridade, a todos os pacientes raros, o acesso aos serviços de saúde, públicos ou privados, tanto para o diagnóstico precoce quanto para o tratamento do COVID19. E atenção, igualmente importante, aos cuidadores familiares, que em decorrência desta epidemia podem ter sua rotina ainda mais alterada, ausentando-se de seus trabalhos.

Nos despedimos, certos do real interesse de todos na solução desta crise.

Antoine Souheil Daher
Presidente da Febrararas

5ago2019

A SAFE Brasil, afiliada da Federação Brasileira de Doenças Raras – FEBRARARAS, julga importante compartilhar o pronunciamento de esclarecimento sobre a regulamentação dos produtos terapêuticos da Cannabis no Brasil.

29 de julho de 2019

Sobre a Regulamentação dos Produtos Terapêuticos de Cannabis no Brasil

Com base no debate corrente sobre a liberação da cannabis para fins medicinais – a Federação Brasileira de Associações de Doenças Raras (FEBRARARAS), decidiu reforçar alguns aspectos importantes com relação ao assunto. Esta análise é complementar à nota divulgada em 23/05/2019, em resposta à nota divulgada pelo Conselho Federal de Medicina, na mesma ocasião, se posicionando contra a decisão da Agência Nacional de Vigilância Sanitária – Anvisa de regulamentar o uso medicinal da cannabis no país, e levou em consideração aspectos técnicos e regulatórios vigentes, bem como embasamento científico referenciado e amplamente divulgado na literatura médica.

• Ao contrário do que tem sido mencionado sobre a regulamentação do uso medicinal da cannabis no Brasil, descartamos a hipótese de este movimento represente um perigo à sociedade brasileira, com a legalização do consumo social. A Anvisa é uma agência reguladora de nível 5, o maior nível possível, sendo equiparada às agências reguladoras dos Estados Unidos (FDA) e Europa (EMA). Há quatro anos, a agência vem estudando e discutindo intensamente o assunto – o que incluiu a análise de modelos regulatórios adotados por países de referência – e, neste momento, está totalmente amparada por aspectos legais, jurídicos, sociais e científicos para levar a discussão à sociedade.

• Também é improcedente a afirmação de que a plantação do produto é desnecessária para fins medicinais, com a produção do canabidiol sintético. O canabidiol é apenas um dos mais de 500 compostos químicos presentes na cannabis, entre terpenos, flavonoides e fitocanabinoides. Há relatos na literatura médica de que o canabidiol sintético possa não ter tão eficiente para o tratamento de diversas condições pois, sem a presença de outros compostos, não ocorre o “efeito entourage1-4 , no qual canabinoides, terpenos e outros compostos químicos da cannabis trabalham de forma conjunta para potencializar seus benefícios.

• Outro aspecto importante é que o produto sintético que vem sendo desenvolvido no Brasil, se aprovado, terá uma única indicação: epilepsia refratária, que, segundo estimativas, atinge, atualmente, cerca de 160 mil brasileiros. Todas os outros pacientes com condições clínicas passíveis de tratamento com cannabis medicinal – como dor crônica, ansiedade, depressão, fibromialgia, autismo, artrite, esclerose múltipla, dentre outros – não seriam contemplados. Estamos falando de cerca de 1,7 milhão de brasileiros, segundo projeção do IQVIA, líder global em e informações para a área da saúde.

• É importante reforçar que a iniciativa da Anvisa para regulamentar o uso medicinal da cannabis no Brasil está embasada em aspectos legais. O uso da cannabis para fins medicinal e de pesquisa já́é autorizado pela União no artigo 2º, parágrafo único, da Lei 11.343/06 (Lei de Drogas). Um novo marco regulatório para os produtos medicinais à base de cannabis medicinal trará ao cidadão brasileiro garantias quanto à segurança, eficácia e qualidade dos produtos a serem disponibilizados no país.

• Inclusive, a eficácia e a segurança dos medicamentos derivados da cannabis (contendo tanto CBD quanto THC) já foram reconhecidas pela Anvisa, a partir da certificação de estudos clínicos que garantiram o registro do medicamento Mevatyl (Sativex), para esclerose múltipla, e sua disponibilização nas farmácias do país. A regulamentação que está em debate no momento visa proporcionar o registro de novos medicamentos, para que ainda mais pacientes possam ser beneficiados, e seguirá as mesmas regras de registro, comercialização e farmacovigilância de qualquer outro medicamento disponível no país.

• Vale reforçar que a demanda por regulamentação tem, como principal objetivo, a ampliação do acesso ao maior número possível de pacientes. Atualmente, diversas associações produzem e oferecem produtos medicinais à base de cannabis para pacientes cadastrados; no entanto, essa produção é limitada, não sendo possível ter escala. Mesmo assim, esses produtos seguem sendo de suma importância para os pacientes, e as associações vêm trabalhando para não só aumentar sua capacidade produtiva, mas também para buscar a qualificação desses produtos – por meio, por exemplo, de parcerias com Universidades Públicas Brasileiras (dentre as quais é possível citar ABRACE e UFPB (Paraíba); APEPI e FIOCRUZ (Rio de Janeiro), ÁGAPE e UFG (Goiás).

Por último, mas não menos importante, salientamos novamente que o uso terapêutico da cannabis é amplamente reconhecido pela comunidade cientifica mundial e regulamentado em países como Canadá, Alemanha, Inglaterra, Austrália, Israel e Estados Unidos, entre outros. A dor de um paciente brasileiro não é diferente da dor de um paciente nesses países, por isso não há justificativa para que os pacientes brasileiros não tenham acesso ao que há de mais seguro e eficaz para o tratamento de suas necessidades. A Associações acima descritas se alinham com a missão de atuar com Políticas Públicas em favor dos pacientes, apoia a decisão da Anvisa de regulamentar o uso medicinal da cannabis no Brasil e de levar o debate à Consulta Pública, uma das formas mais democráticas de participação social.

1. ElSohly MA, et al. Life Sci. 2005;78(5):539-48; 2. Wang M, et al. J Forensic Sci. 2017;62(3):602-11; 3. Russo EB. Br J Pharmacol. 2011;163(7):1344-64; 4. Kalant H. Pain Res Manag 2001;6(2):80-91.

12fev2019

Ministra anuncia criação da Coordenação Nacional dos Raros

Em evento com a participação da primeira-dama Michelle Bolsonaro, a ministra da Mulher, da Família e dos Direitos Humanos, Damares Alves, anunciou a criação da Coordenação Nacional dos Raros, no âmbito da Secretaria Nacional dos Direitos da Pessoa com Deficiência do ministério. Sob o título “Fórum de Discussão com a Sociedade Civil e o Governo Federal sobre Síndromes Raras”, a atividade está sendo realizada na tarde desta quarta-feira (23), em Brasília.

“Este é um momento histórico, no qual o ministério recebe todos aqui presentes com respeito, carinho e amor. Eu acredito que este é o início de uma grande jornada. Este encontro foi sonhado, foi muito esperado”, afirmou a ministra. “Que fique bem claro, este é o primeiro encontro, de muitos”, completa.

Na oportunidade, a titular do MMFDH chamou a atenção para a transversalidade do governo Bolsonaro. “A caminhada começa aqui, mas os temas serão discutidos e abraçados por todos os ministérios. Não importa onde começa, mas eu me sinto honrada por ter começado aqui. Eu acredito que o debate inicial está na casa certa”.

Atuante na promoção dos direitos da pessoa com deficiência, a primeira-dama Michelle Bolsonaro destacou o trabalho que vêm sendo feito em nível nacional. “A inclusão e qualidade de vida das pessoas com síndromes e com doenças raras, além das pessoas com surdez e outras deficiências, com quem me identifico tanto, são a minha bandeira, esta é a minha luta. Reafirmo aqui que o Poder Público pode e deve agir ainda mais por estas pessoas no estudo e na disseminação do conhecimento sobre essas doenças e síndromes”, enfatizou.

Presente no evento, o ministro da Cidadania, Osmar Terra, afirmou que a maior parte da população não tem condições de custear tratamentos caros. “Eu acho que nós podemos estimular pesquisas. O governo pode criar, junto com o Ministério da Educação, Ministério da Saúde e até o Ministério da Cidadania em algumas circunstâncias, e a ministra Damares coordenando, nós podemos ter uma linha especial de pesquisa para as doenças raras”, sugeriu.

Números

O Ministério da Saúde aponta que as doenças raras são caracterizadas por uma ampla diversidade de sinais e sintomas e variam não só de doença para doença, mas também de pessoa para pessoa acometida pela mesma condição. Manifestações relativamente frequentes podem simular doenças comuns, dificultando o seu diagnóstico, causando elevado sofrimento clínico e psicossocial aos afetados, bem como para suas famílias. No Brasil, estima-se que 13 milhões de pessoas sofrem com algum tipo de doença rara. Estas podem ser degenerativas e/ou proliferativas.

Geralmente, as doenças raras são crônicas, progressivas e incapacitantes, podendo ser degenerativas e também levar à morte, afetando a qualidade de vida das pessoas e de suas famílias. Além disso, muitas delas não possuem cura, de modo que o tratamento consiste em acompanhamento clínico, fisioterápico, fonoaudiológico, psicoterápico, entre outros, com o objetivo de aliviar os sintomas ou retardar seu aparecimento.

Considera-se doença rara aquela que afeta até 65 pessoas em cada 100.000 indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas para cada 2.000 indivíduos. O número exato de doenças raras não é conhecido. Estima-se que existam entre 6.000 a 8.000 tipos diferentes de doenças raras em todo o mundo.

Oitenta por cento (80%) delas decorrem de fatores genéticos, as demais advêm de causas ambientais, infecciosas, imunológicas, entre outras. Muito embora sejam individualmente raras, como um grupo elas acometem um percentual significativo da população, o que resulta em um problema de saúde relevante.

Fonte: Ministério da Mulher, da Família e dos Direitos Humanos

28ago2018

Congresso Paranaense de Pediatria

O fórum realizado dentro do congresso de pediatria, realizado em Curitiba, articulou discussões importantes no universo das Doenças Raras no Brasil. A participação de pessoas influentes nos enche de esperança para que alcancemos nossos sonhos como sociedade civil organizada.

O Congresso contou com a participação do Juiz Dr. Sérgio Moro e do Dr. João Pedro Gebran Neto, Desembargador Federal do TRF da 4ª vara, debatendo a respeito da Judicialização da Saúde.

Tania Marini Carvalho
Consultora Técnica
Safe Brasil

25maio2018

BioMarin recebe aprovação para Palynziq™, Injeção para tratamento de adultos com fenilcetonúria

A “Biomarin Pharmaceutical Inc.” anunciou que recebeu em 24/05/2018, aprovação nos Estados Unidos, do “Food and Drug Administration – FDA” para o “Palynziq™”.

Trata-se de um medicamento injetável para reduzir altas concentrações de fenilalanina no sangue, em pacientes adultos.

No Brasil, a Biomarin Farmacêutica LTDA deve solicitar registro do produto na ANVISA para que possa ser comercializado.

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